2021-02-08

Kommissionen lämnar synpunkter till TLVs regeringsuppdrag

TLVs uppdrag från Regeringen
I sitt årliga regleringsbrev har Regeringen gett TLV ett uppdrag att utveckla hälsoekonomiska bedömningar för precisionsmedicin och utreda möjliga betalningsmodeller för gen- och cellterapier (ATMP). I uppdraget ingår att utreda hur betalningsmodeller för ATMP kan utvecklas för att hantera de stora behandlingskostnader och de osäkerheter som är kopplade till bland annat långtidseffekterna av ATMP. Uppdraget ska redovisas senast den 1 maj 2021.

Bakgrund till Kommissionens förslag – Sverige halkar efter
Den generella insikten att läkemedel förlängt livet och ökat livskvaliteten för många människor världen över gäller också för gruppen med sällsynta hälsotillstånd. Utvecklingen för särläkemedel har varit positiv och flera nya preparat, som ofta visat sig ha god effekt, har tagits fram. De senaste åren har mellan 15 och 18 nya särläkemedel godkänts varje år.

Att ett läkemedel godkänts är emellertid inte detsamma som att det finns tillgängligt för patienter. Och det förefaller ta längre tid Sverige än på andra håll.

Varje år sammanställer EFPIA en undersökning av tillgängligheten och tid för introduktion i ett 30-tal europeiska länder. För sällsynta diagnoser konstaterades att Sveriges genomsnittliga tid för introduktion var 415 dagar, jämfört med 39 dagar i Tyskland, 108 dagar i Danmark och 152 dagar i Österrike. Samtidigt fastställdes också att endast 43% av de behandlingar som fick EMA-godkännande för behandling av sällsynta diagnoser var tillgängliga i Sverige. I nära hälften av länderna i studien hade patienterna bättre tillgång till nya behandlingar jämfört med Sverige.

Dessutom blir det samlade upptaget på den svenska marknaden lägre än i jämförbara länder.

Vi har tidigare hänvisat till ett par europeiska rapporter, bland annat EURORIDS ”Improving patient access to gene and cell therapies for rare diseases in Europe” (januari 2020) och EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2019 Survey från IQVIA.

Nu finns även rapporten ”Access to new medicines with EMA approval 2016-2018 in Sweden” som Quantify Research gjort på uppdrag av LIF. Rapporten bygger på den europeiska läkemedelsföreningens genomgång och kartlägger vilka av de läkemedel som det europeiska läkemedelsverket, EMA godkänt som finns till försäljning i Sverige och hur lång tid det tagit från godkännandet till TLVs beslut eller NT-rådets rekommendation. Rapporten visar att en tredjedel av de nya läkemedel som godkänns av EMA inte finns tillgängliga i Sverige.

Det förklaras till viss del av att somliga nya läkemedel har liknande effekt som läkemedel som redan finns på marknaden, men det gäller också behandlingar som saknas i Sverige, vilket påverkar vården av svenska patienter negativt.

I rapporten analyseras de 49 läkemedel som inte finns tillgängliga i Sverige. 19 av dessa klassas som ersättningsbara det vill säga att det finns liknande läkemedel, eller läkemedel som betecknas som minst lika bra tillgängligt i Sverige. De resterande 30 läkemedlen bedöms däremot inte kunna ersättas rakt av.

Bland dessa används 14 läkemedel mot sällsynta sjukdomar och 9 mot olika typer av cancer. Hälften av dessa finns tillgängliga i Danmark.

Varför halkar Sverige efter?
Både i Danmark och Finland har man dragit slutsatsen att godkännande av pris på läkemedel till små patientgrupper med sällsynta diagnoser inte passar in i traditionell Health Technology Assessment (HTA) eller ”HTA similar”-modeller och de tillämpar därför alternativa prismodeller. Där finns bland annat ett ”patientkostnadstak” som innebär en säkerhet för regionerna att en enskild patient inte kan kosta över ett årligt maxbelopp. Detta regleras i nationella ersättningsavtal med läkemedelsbolagen.

Även i Norge finns ett ”parallellt spår” för smala särläkemedel. De prövar något som de kallar mini-STA sedan senhösten 2019. Mini-STA innebär i princip en relativ effekt- och säkerhetsutvärdering med budget impact-modellering och årlig kostnad per patient – inga QALYS eller cost per QALYs. I NOMAs arbete med horizon scanning så har man infört att ansökande läkemedelsbolag kan fylla i en länk och göra en översiktlig PICO- redovisning (P – Patient, Problem or Population, I – Intervention, C – Comparison, control or comparator, O – Outcomes) och i tillägg till detta välja och argumentera för vilken typ av utvärdering man finner passa produkten bäst. Tex cost/QALY eller relativ effektutvärdering och budgetpåverkan.

Ger detta bättre upptag av nya terapier för sällsynta diagnoser?

Från kommissionens sida ser vi detta konkret genom att vi har medlemmar vars läkemedel bedömts och används i våra grannländer, men inte här i Sverige. Följden blir att patienter inte får bästa tillgängliga behandling, med ökat lidande och sannolikt ökade vårdkostnader som följd.

Exempelvis när TLV utvärderar en kostsam kronisk behandling (ex 2-3 MSEK/år) så blir kostnaden ofta så dominant att det inte hjälper att QALY-vinsten ökar. I det fallet hjälper det inte att man förlänger livet på en patient med 50 år – cost/QALY blir ändå orimlig enligt den nuvarande modellen.

Följden blir

• Att nya, innovativa och livsavgörande produkter inte kommer igenom systemet.
• Att allt fler behandlingar inte kommer till nytta för patienter i Sverige.
• I slutändan kommer det leda till att färre kliniska studier inom sällsynta diagnoser genomförs i Sverige

FÖRSLAG I: TLV bör initiera en studie och jämförelse med de danska, norska och finska modellerna. Även Tysklands modell för snabb introduktion följt av utvärdering är intressant ur ett sällsynt perspektiv.

Vilka ICER-trösklar är rimliga för smala särläkemedel, s.k. Ultra Orphan Drugs? I en färsk artikel diskuteras brittiska NICE tröskelvärden givet samma lönsamhetsförväntningar utifrån breda terapier, nya behandlingar för sällsynta (OD) och mycket sällsynta (UOD) diagnoser.

FÖRSLAG II: Det vore intressant om TLV kunde ge ett oberoende institut i uppdrag räkna på vilka motsvarande justeringar som vore rimliga.

Risk: att Sveriges modell inte klarar av att hantera ATMP

Fler utredningar och studier över åren har belagt att det inte ser bra ut med upptaget av OD och UOD i Sverige – och att det till och med går i fel riktning. Samma sak riskerar nu att ske med ATMP om inte en grundläggande översyn genomförs av betalningsvilja och prismodeller i det svenska systemet.

Vi kan, med kommissionens samlade erfarenhet av strandade förhandlingar kring särläkemedel, gissa att TLV kommer att stöta på motsvarande problem med ATMP – där utvärderingen ser bra ut, men förhandlingen stoppas då kostnaden för regionerna avskräcker.  I våra fall handlar det ofta om kroniska behandlingar, medan det i fallet med ATMP kan handla om engångsbehandlingar.

Vägen framåt

Från kommissionens sida har vi i såväl remissvar till läkemedelsutredningen ”Tydligare ansvar och regler för läkemedel”, SOU 2018:89, som i andra inlagor presenterat ett antal konkreta förslag.

Ny modell för betalningsvilja
Samhällets betalningsvilja, alltså möjligheten att hitta strukturer för finansiering för att tillgängliggöra innovativa behandlingar, är en utmaning, för dem som tillverkar och/eller säljer särläkemedel i Sverige.

Kommissionen anser i grunden att det nuvarande systemet med så kallad värdebaserad prissättning bör behållas. De skattemedel som kan användas till subventionerade mediciner kommer alltid att vara begränsade och därför kommer det att vara rimligt att prioritera sådana läkemedel som har störst effekt på överlevnad och livskvalitet. Det system som utvecklats med så kallade ”QALY-poäng” (överlevnadsår justerade för livskvalitet) är därför det principiellt rimliga. Men för särläkemedel har det visat sig få orimliga konsekvenser. Det finns därför anledning att göra några mindre, men viktiga, justeringar i systemet.

Förändring i beräkning av QALY-poäng (Multikriteriemodell)
I enlighet med Läkemedelsutredningens förslag bör lydelsen i prioriteringsplattformen ses över. Det bör bland annat innebära att själva sällsyntheten blir en faktor som motiverar en högre betalningsvilja än idag.

I samband med en sådan förändring bör övervägas att komplettera den nuvarande beräkningsmodellen med ytterligare ett antal kriterier. Kommissionen förespråkar en ”multikriteriemodell” som bygger på den modell som redan idag används av NT-rådet, men som utökas med fler dimensioner som är viktiga för betalningsviljan. Modellen medger en högre betalningsvilja för verklig innovation och lägre betalningsvilja för så kallade me-too-produkter. I multikriteriemodellen påverkas subventionsgraden av:

• sällsyntheten i kombination med svårighetsgraden
• innovationsgraden i den erbjudna behandlingen
• tillgång till alternativa behandlingar och dess effekter
• klinisk effekt och fördelar med behandlingen.

Ett annat sätt att närma sig problemet är att man justerar betalningsvilja utifrån rimliga priser givet lönsamhetskrav, se intressanta resonemang av Berdud mfl här.

Ett delat ansvar för behandlingens kliniska nytta
En annan prismodell av intresse är överenskommelser om delad risk, alltså ett högre pris i utbyte mot att leverantören återbetalar en del om den kliniska nyttan inte blir den förväntade. Modellen tillämpas redan i viss utsträckning men har inte fått något brett genomslag. Rapporter från andra länder talar också om svårigheter. Läkemedelsutrednigen konstaterade: ”Den svaga länken i systemet är främst uppföljning av effekt i klinisk användning”. Detta knyter an till det som sagts om vårdens IT-stöd. Om det utvecklas som önskvärt bör denna ”svaga länk” kunna åtgärdas och denna prismodell få en bredare användning. Om det är nödvändigt bör Sekretesslagen ändras så att TLV kan få tillgång till de data som behövs.

Rätt till hälsoekonomisk bedömning eller ”bagatellgräns”
Emellanåt har TLV visat sig ha otillräcklig kapacitet för att hantera ansökningar gällande särläkemedel. En rätt till behandling av alla ansökningar bör gälla. Det kräver att TLV får kapacitet att göra hälsoekonomiska bedömningar och inom tre månader slutföra förhandlingar med alla sökanden. Ett annat – sannolikt bättre alternativ – vore en ”bagatellgräns” gälla där EMA-godkända preparat, riktade till så få patienter att budgetpåverkan är försumbar, får ett automatiskt godkännande, liknande den nya modell som tillämpas i Norge (se ovan). Det bör också finnas en rätt för sökande att återkomma med en ny begäran om bedömning i fall där väsentliga data kring en terapi ändrats.

Staten bör ta över betalningsansvaret
På längre sikt anser Kommissionen för innovativa särläkemedel att staten bör överta subventionsansvaret för alla särläkemedel. Ett sådant beslut behöver inte få några stora ekonomiska konsekvenser för staten om det kombineras med pris- och betalmodeller, som hanterar riskerna för överutnyttjande. Genom att staten övertar en utgift från regionerna justeras statsbidraget. Det vore heller inte något helt unikt. Staten har tidigare tagit över kostnadsansvaret för behandlingar av till exempel HIV, Gauchers sjukdom, Hepatit C och hemofili.

En stor fördel med ett statligt övertagande av hela betalningsansvaret, är att det förenklar den administrativa proceduren. TLV får uppdraget att både göra den hälsoekonomiska bedömningen och förhandla om prissubvention. Den förenklingen är av stort värde. Genom att TLV, till skillnad från NT-rådet, är en myndighet ökar transparensen och rättssäkerheten. Även i detta system ligger naturligtvis det slutliga rekvisitionsbeslutet regionalt och lokalt – ytterst hos behandlande läkare – men nivån på subventionen är då given och inte längre en förhandlingsfråga.

Ännu ett alternativ som i så fall kan övervägas är att staten tar den fulla kostnaden under ett inledande skede, 18-24 månader av ett sjukdomsförlopp. Syftet med en sådan modell, som används i Tyskland, är att snabbt få en ny terapi på plats och ge den berörda regionen tid till anpassning.

Kommissionen har utvecklat dessa och andra förslag i ett förslag till nationell strategi. Ladda ner den här!