2021-06-07
Kommissionen: Våra fyra viktigaste förslag för god tillgång sällsynta läkemedel
Bara sex av tio läkemedel som godkänns i Europa når den svenska marknaden. Särskilt svårt är det för läkemedel mot sällsynta, ofta medfödda, diagnoser, visar LIFs senaste analys. Här är Kommissionen för innovativa särläkemedels fyra viktigaste förslag för att lösa utmaningarna:
1. Initiera översyn av etiska plattformen för att formulera en ny betalningsvilja
Kommissionen förespråkar en ”multikriteriemodell” som bygger på den modell som redan idag används av NT-rådet, men som utökas med fler dimensioner som är viktiga för betalningsviljan. Modellen medger en högre betalningsvilja för verklig innovation och lägre betalningsvilja för så kallade me-too-produkter.
I övrigt anser vi i grunden att det nuvarande systemet med så kallad värdebaserad prissättning bör behållas. De skattemedel som kan användas till subventionerade mediciner kommer alltid att vara begränsade och därför kommer det att vara rimligt att prioritera sådana läkemedel som har störst effekt på överlevnad och livskvalitet.
2. TLV bör få nytt uppdrag i sitt regleringsbrev att utveckla separat modell för införande av sällsynta terapier med små patientgrupper och därmed begränsad budgetpåverkan
Flera utredningar och studier över åren har belagt att det inte ser bra ut med upptaget av sällsynta och mycket sällsynta läkemedel i Sverige. Vi anser att TLV ska få kapacitet nog att göra hälsoekonomiska bedömningar och inom tre månader slutföra förhandlingar med alla sökanden.
Ett annat – sannolikt bättre alternativ – vore en ”bagatellgräns” där EMA-godkända preparat, riktade till så få patienter att budgetpåverkan är försumbar, får ett automatiskt godkännande, liknande den nya modell som tillämpas i Norge. Det bör också finnas en rätt för sökande att återkomma med en ny begäran om bedömning i fall där väsentliga data kring en terapi ändrats.
Läs mer i Kommissionens inlaga till TLVs regeringsuppdrag
3. Regeringen bör avsätta ett nationellt introduktions- / utjämningsbidrag för att möjliggöra behandling av sällsynta sjukdomar utan att enskilda kliniker eller regioner drabbas oproportionerligt
Kommissionen stödjer läkemedelsutredningens (2018) förslag om en pott på 200 MSEK per år öronmärks för finansiering av läkemedel vid sällsynta tillstånd. Det kommer leda till att den geografiska snedfördelningen kommer att utjämnas, vilket är till fördel för ovanligt kostsamma läkemedel eller behandlingar.
På längre sikt anser Kommissionen för innovativa särläkemedel att staten bör överta subventionsansvaret för alla särläkemedel. Genom att staten övertar en utgift från regionerna justeras statsbidraget. Det vore heller inte något helt unikt. Staten har tidigare tagit över kostnadsansvaret för behandlingar av till exempel HIV, Gauchers sjukdom, Hepatit C och hemofili.
Läs mer i Kommissionens remissvar till ”Tydligare ansvar och regler för läkemedel” (2018)
4. Regeringen bör snaras initiera arbetet med en nationell strategi för sällsynta diagnoser
EU:s ministerråd rekommenderade år 2009 medlemsländerna att anta strategier för sällsynta sjukdomar. Sverige har, till skillnad från de flesta andra länder i Unionen, inte antagit en sådan. Eftersom problemen fortfarande är stora och att det finns en betydande potential att inom rimliga ekonomiska ramar förbättra situationen för de drabbade, är det nu dags att Sverige tar nästa steg.
Kommissionen för innovativa särläkemedel har därför presenterat ett förslag till nationell strategi som kan antas av riksdagen.
Ladda ner Kommissionens nationella strategi här
Kommissionen har med intresse noterat att flera tunga instanser lyfter problematiken med tillgång till nya behandlingar för sällsynta diagnoser. Utöver Toivo Hensoos läkemedelsutredning från 2018 har både Riksrevisionen och SKR belyst problematiken i rapporter och policy papers.
Maria Arroyo
Talesperson kommissionen för innovativa särläkemedel
Mailadress:MArroy11@ITS.JNJ.com
Mattias Bankel
Talesperson kommissionen för innovativa särläkemedel
Mailadress: mbankel@amicusrx.com
