2022-04-07

EU:s översyn av regler för sällsynta läkemedel kan försämra läget för svenska patienter

EU:s regler om läkemedel för barn och för personer med sällsynta sjukdomar har funnits i nästan 20 år. Reglerna ska nu ses över med målsättning att det ska utvecklas läkemedel som tillgodoser de särskilda behoven hos patienter med sällsynta sjukdomar, att denna grupp snabbt får tillgång till läkemedel och att det finns effektiva förfaranden för bedömning och godkännande.

Arbetet med de nya regelförslagen pågår, men på flera punkter verkar målet missas helt. Det handlar framför allt om definitionen av ”unmet medical need”, där en juridiskt bindande definition riskerar att skapa fler problem än den skulle lösa. Idag finns ingen lagstadgad definition, men myndigheter, läkare och patienter har inga problem att identifiera vilka som berörs. Det nya förslaget kan däremot leda till att flera sällsynta läkemedel exkluderas ur EU:s gemensamma system.

En rättsligt bindande definition av ”icke tillgodosett medicinskt behov” kan leda till långdragna diskussioner om huruvida en viss sällsynt sjukdom ska räknas in i definitionen av ett ouppfyllt medicinskt behov. Detta hade snarare fördröjt införande och bromsat patienters tillgång till nya terapier. En lagstadgad definition riskerar alltså att leda till nackdelar för den patientgrupp som man avser att stödja. Flera patientorganisationer är också oroliga för att en lagstadgad definition skulle leda till en uppdelning mellan olika sällsynta sjukdomar och att en lagstiftning som endast skiljer mellan ”uppfyllt” och ”ouppfyllt” inte skulle tillgodose patienternas individuella vårdbehov.

Av det som hittills presenterats från EU-kommissionen, skulle de flesta förändringar inte förbättra patienters tillgång till behandlingar. System för utvärdering och finansiering ingår inte i regelöversynen, men bör fortsatt bestämmas i varje enskild medlemsstat.

Den 1 januari 2023 tar Sverige ordförandeskapet i EU – och ansvaret att driva dessa frågor framåt. Europeiska kommissionen har genomfört flera offentliga samråd och förväntas lägga fram ett förslag om översyn av förordningen under fjärde kvartalet 2022. Det innebär att det kommande svenska ordförandeskapet i början av 2023, kommer visa vägen i förhandlingarna mellan medlemsstaterna i denna fråga. Kommissionen för Innovativa Särläkemedel ser med viss oro på hur Sverige kan bidra till en försämring av villkoren för särläkemedel. Det finns ett stort behov av att dessa frågor kommer högre upp på den politiska dagordningen inför ordförandeskapet.

Läs EURORDIS Rare Diseases Europe’s inspel till regelöversynen

Läs mer om processen för EU-kommissionens översyn av regler för sällsynta läkemedel