| En omfattande översyn av det europeiska regelverket för särläkemedel (Regulation on Orphan Medicinal Products and Paediatric Medicines) initierades år 2020 och ser ut att kunna presenteras under det första kvartalet år 2023, vilket sammanfaller med Sveriges ordförandeskap i EU.
Kommissionen för Innovativa Särläkemedel bedömer att en revidering av gällande bestämmelser är nödvändig – både ur ett patientperspektiv och för de företag som forskar kring sällsynta diagnoser och utvecklar nya terapier. Översynen måste dock göras med tre sammanhållna perspektiv: patienternas, betalarnas och industrins.
Ett omarbetat regelverk på EU-nivå måste syfte till att stödja och underlätta införandet av nya, innovativa terapier på nationell nivå inom unionen. Sjukvården är och förblir i huvudsak ett nationellt ansvar, och modellerna för ersättning och finansiering skiljer sig åt mellan medlemsländerna, men EMA och det europeiska ramverket har en betydande roll.
Ett gynnsamt forskningsklimat för utveckling av nya och innovativa terapier är helt centralt, men om det inte åtföljs av en fungerande marknad inom EU riskerar europeisk läkemedelsindustri att tappa mark i den globala konkurrensen – samtidigt som Europas patienter riskerar att hamna sist i införandet av särläkemedel från andra delar av den utvecklade världen.
I det utkast som presenterats finns flera problematiska delar, som i värsta fall kommer att försvåra för överenskommelser mellan upphandlare och läkemedelsföretag, och därmed att försena och försämra tillgången till nya särläkemedel för patienterna.
EU-kommissionen har signalerat att man på olika sätt vill begränsa den ”särläkemedelsstatus” som använts för att främja forskning, innovation och introduktion av nya läkemedel under det nuvarande direktivet. Fel utformat kan det få betydande negativa konsekvenser för utvecklingen av nya, innovativa terapier inom EU och även leda till sämre tillgång för patienterna.
Det är rimligt att EU-kommissionen drar slutsatser av var nuvarande regelverk kan skärpas till förmån för betalarna, men med patienternas bästa som överordnat mål. Indikationsbaserad prissättning, förhandlingsmodeller som innefattar tak eller hanterar osäkerhet genom utfallsbaserad ersättning m.m. är fullt rimliga principer i ett ramverk som samtidigt stimulerar innovation och värdesätter nya behandlingar.
Läkemedelsindustrin står på randen till stora genombrott i hur svåra och sällsynta sjukdomar kan behandlas. Genterapier, precisionsmedicin och avancerade terapiläkemedel (ATMP) kommer att växa snabbt under det kommande decenniet. Att EU har en framsynt och flexibel modell för hur dessa kan godkännas och upphandlas kommer att bli avgörande för unionens forskande läkemedelsindustri och för unionens medborgare.
Ett nytt europeiskt regelverk måste ha ett antal tydliga utgångspunkter:
- förbättra tillgången till läkemedel och behandling för patienter med sällsynta diagnoser.
- premiera effektiva, säkra och prisvärda särläkemedel till patienter över hela unionen – en förutsättning för långsiktigt hållbara nationella hälso- och sjukvårdssystem.
- främja en jämställd tillgänglighet till särläkemedel i alla unionens medlemsländer.
- utnyttja och främja forskning inom innovativa och avancerade terapier så att europeiska läkemedelsbolag kan bibehålla sin konkurrenskraft.
- förbättra koordineringen och utbytet inom EU rörande särläkemedel genom ett förtydligat mandat och uppdrag till Committee on Orphan Medicinal Products (COMP).
- stärka patientföreningars ställning i frågor rörande sällsynta diagnoser och särläkemedel.
Kommissionen för Innovativa Särläkemedel är ett initiativ bestående av nio forskningsintensiva läkemedelsföretag med målsättningen att lyfta fram förslag som kan bidra till att förbättra den svenska vårdmodellen för personer med sällsynta sjukdomar. Kommissionen består av följande läkemedelsbolag: Alexion, Alnylam, Amicus, BioMarin, Chiesi, Johnson & Johnson, Roche, Sanofi Genzyme och Vertex.
Kommissionen för Innovativa Särläkemedel
Mars 2023 |
