2023-10-24

Kommissionen välkomnar ansatsen i TLVs rapporter till regeringen

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har överlämnat rapporten ”Stärkt tillgång till läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd – till långsiktigt hållbara läkemedelskostnader” till regeringen om hur patienternas tillgång till läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd kan stärkas. På DN debatt skrev bland andra generaldirektören för TLV i samband med att rapporten överlämnades att ”Läkemedel mot sällsynta sjukdomar ska få kosta mer”. I rapporten finns också förslag som ”ska bidra till en hållbar prissättning av och tillgång till läkemedel för såväl vanliga som sällsynta hälsotillstånd”.

Kommissionen för innovativa särläkemedel har arbetat med dessa frågor under de två senaste mandatperioderna och välkomnar den ansats som präglar TLVs nya rapport.

Positiva inslag är bland annat att TLV i kartläggningen kommer fram till två slutsatser gällande tillgången som Kommissionen vid upprepade tillfällen påtalat:

• Läkemedel för riktigt små patientgrupper förefaller ha fått avslag i högre utsträckning än läkemedel för större patientgrupper.
• TLV har avslagit förmånsansökan för vissa läkemedel för behandling av svåra sjukdomstillstånd, trots potentiellt god patientnytta.

Vid de tillfällen då genombrott ändå nåtts så har TLV i praktiken avvikit från praxis, och som man skriver i rapporten:

• TLV har vid flera tillfällen tagit hänsyn till sällsynthet genom att acceptera en högre kostnad per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår (ICER) än för vanligare, lika svåra tillstånd.
• TLV accepterar i sina förmånsbeslut ofta en hög osäkerhet i den hälsoekonomiska värderingen av läkemedlet.

Bägge parametrar är centrala för att nya, innovativa terapier mot sällsynta ska kunna komma igenom och få subvention, eller en positiv rekommendation från NT-rådet.

TLV skriver att det är möjligt att acceptera ”högre kostnad i relation till nyttan för vissa läkemedel vid mycket sällsynta hälsotillstånd”. TLV gör sedan en snävare tolkning av sällsynthet än vad som är brukligt: ”det gäller läkemedel som är avsedda för färre än 100 patienter, baserat på prevalens i Sverige och läkemedlets totala användningsområde”.

Inom EU definieras en sällsynt diagnos som en sjukdom eller skada med omfattande funktionsnedsättning och som drabbar färre än 5 av 10 000. Det finns en ännu snävare definition som avser s.k. ”ultra rare diseases” som innebär 1 patient på en population om 50 000. TLVs skrivning om vilka tillstånd som skulle motivera en högre kostnad innebär därmed en halvering av den EUs definition av ”ultra rare”.

Det, i kombination med den trappmodell som TLV redovisar i rapporten, innebär sannolikt att ett mycket begränsat antal ytterligare läkemedel skulle komma igenom jämfört med dagens praxis.

TLV pekar i sin rapport också på det kvarstående dilemmat för patienter och läkemedelsföretag att TLV endast hanterar en del av de EU-godkända särläkemedel som blir föremål för ny bedömning i Sverige. Rekvisitions- eller klinikläkemedel faller fortfarande under NT-rådets bedömningar. Det innebär att en ny praxis inom TLV inte självklart kommer att öka tillgången till nya läkemedel för patienter med sällsynta diagnoser, om inte även NT-rådet öppna för en högre betalningsvilja.

TLV konstaterar i sin rapport att ”Regionerna och företagen behöver också bidra till den utvecklade processen. Regionerna kan använda sina processer för samverkan för att gemensamt ta ställning till om ett kommande läkemedel väntas innebära stor patientnytta och därmed om det behövs samverkan genom förhandling och eventuellt andra regiongemensamma insatser… Regionernas samverkan är av central betydelse för jämlik tillgång till läkemedel: dels genom hanteringen av klinikläkemedel via NT-rådet, dels genom att genomföra förhandlingar om avtal med företagen då detta behövs.” 

Kommissionen har, bland annat i remissvar till utredningen Tydligare ansvar och regler för läkemedel (SOU 2018:89) pekat på behovet av att skapa en enhetlig, nationell ordning för införandet av nya terapier. Det är särskilt relevant när det handlar om små patientgrupper som kanske finns i en eller två av landets regioner, men där en ny behandling är av nationellt intresse.

Kommissionen instämmer därför i TLVs skrivningar om att regeringen kan behöva stimulera en ny praxis och bättre samordning. Den nya regeringen har signalerat intresse för ökad nationell samordning inom sjukvården och även aviserat att det ska tas fram en nationell strategi för sällsynta sjukdomar. Det vore därmed logiskt att då även se över hur statsbidraget kunde användas för att få TLV och NT-rådet att samfällt införa en ny praxis.

TLV skriver: ”Ett sätt att uppnå bättre förhandlingsmöjligheter kan vara att i överenskommelsen mellan regeringen och Sveriges Kommuner och Regioner om statsbidraget för läkemedel stärka incitamenten och möjligheterna för regionerna att förhandla”.

Kommissionens medlemsföretag är öppna för dialog kring de delar där företagen kan bidra med att minska osäkerhet kring kostnadsutfall, eller att finna nya betalningsmodeller. Vi är självklart redo att ta vår del av ansvaret för en bättre modell.

Den nya prismodellen är ett bra första steg

TLV har i samband med rapporten tagit fram en ”trappmodell” som innebär att nivån för hur hög ICER TLV accepterar sjunker stegvis ju högre prevalensen av tillståndet är:

”ICER kan då vara betydligt högre om läkemedlet är avsett för 5 patienter än för 50 patienter [..] Sammanfattningsvis kommer detta innebära en förändring av praxis. Förändringen består för det första i hur kriterierna är utformade, för det andra i att TLV kan acceptera en högre ICER i flera steg beroende på sällsynthet och, för det tredje, i att de högsta nivåerna för vilken ICER som accepteras är högre än tidigare.”

Vilka nya utfall det kan tänkas ge, och om det kommer att inverka positivt på tillgången återstår att räkna på.

Inom kommissionen har vi också arbetet med en trappa, eller en kurva, där ett antal parametrar läggs till för att medföra högre betalningsvilja. De skiljer sig något från de av TLV föreslagna parametrarna:

1. Sällsyntheten och allvaret i den enskilda sjukdomen
2. Innovationsgrad i den erbjudna behandlingen
3. Tillgång till alternativa behandlingar och dess effekter
4. Klinisk effekt och fördelar med behandlingen
5. Budgetpåverkan av att alla patienter som behöver får tillgång till medicin

Den som vill fördjupa sig i kommissionen modell kan t ex läsa vårt remissvar från 2018: Kommissionens remissvar SOU 2018:89 – Tydligare ansvar och regler för läkemedel – ISL-Forum

Kommissionen vill ha en dialog med TLV i syfte att gemensamt räkna på produkter och utfall för att säkerställa att vi förstått deras förslag rätt. Men också för att kunna bidra till en utveckling och breddning av trappan så att målet om bättre genomslag och tillgång till nya behandlingar faktiskt blir utfallet av den nya praxisen.