2024-03-21

Kommissionen kommenterar debatten mellan TLV, SKR och Lif om EUs nya läkemedelslagstiftning

På både europeisk och nationell nivå pågår ett arbete för att se över vilka krav som ställs på läkemedel, hur bedömningen av nya läkemedel ska göras och hur det ska finansieras.  En särskilt viktig aspekt rör tillgången till läkemedel till människor som lider av sällsynta, ofta allvarliga, sjukdomar. 15 februari skrev SKRs chef för vård och omsorg och TLVs generaldirektör en debattartikel i Dagens Samhälle, följt av en replik från Lif före detta VD rörande principer för EUs översyn och Sveriges kommande implementering i Dagens Samhälle.

Sverige bör resonera mer europeiskt kring särläkemedel

En kärnfråga i de senaste två artiklarna är införande av ett obligatoriskt krav på jämförande studier.  Hur ska ett obligatoriskt krav på jämförande studier utformas? För sällsynta sjukdomar är detta alltid en utmaning, speciellt när det inte finns någon behandling sedan tidigare.

TLV och SKR går här på tvärs mot EMA som nyligen publicerade en skrivelse om att låta just s.k. singel-armstudier där ett nytt preparat utvärderats på en patientgrupp, men utan jämförbar behandling, ska kunna utgöra fullgod evidens.

EMA har idag tre kategorier av godkännande. En där man vet redan från början att dokumentationen aldrig kommer vara tillfredställande men det är exceptionellt viktigt att det nya läkemedlet kommer till användning. Nästa nivå är villkorat godkännande, där många av våra nya terapier hamnar och där man fortsätter samla data och skickar till EMA. Slutligen finns det fulla godkännandet redan från start.

Vårt svenska subventionssystem är i huvudsak riggat enligt den sista principen, vilket skapar återkommande problem för nya, innovativa och kostsamma behandlingar för små patientgrupper.  Vårt utvärderingssystem för subvention och rekommendation bör anpassas efter samtliga EMAs principer.

Nya metoder krävs för att få fram behandling till mycket sällsynta sjukdomar

Vi har under många år arbetat med att hitta lösningar på de utmaningar som finns med att få nya läkemedel för sällsynta hälsotillstånd godkända i Sverige. Vi skulle vilja peka på några viktiga aspekter där Sverige kan lära av EMA.

Själva kärnan i att kategorin särläkemedel infördes var att stimulera utveckling av läkemedel mot sällsynta diagnoser och få fram nya behandlingar även för små, mycket utsatta patientgrupper där risken med investeringar i FoU är större och avkastningen både är lägre och ligger längre fram i produktens livscykel.

Den värdebaserade prissättningen har tjänat Sverige väl och bör upprätthållas – men den bör inte likställas med dagens modell för kostnadseffektivitet, så kallad cost/QALY-analys, som Sverige tillämpar. Den metoden togs fram för stora breda folksjukdomar och bör kunna frångås tex vid mycket sällsynta sjukdomar utan behandlingsalternativ och hög svårighetsgrad.

Om den politiska viljan önskan om ett snabbare och bredare upptag av särläkemedel ska bli verklighet behövs en högre betalningsvilja – i linje med vad som tillämpas i närliggande och jämförbara EU-länder – och en modell som tar hänsyn till särläkemedlens unika karaktär, t ex en multi-kriterie-modell. I en sådan kan t ex sjukdomens svårighetsgrad och sällsynthet, läkemedlets innovationshöjd och effekten för anhöriga/samhället vägas in.

Från kommissionen för Innovativa Särläkemedel värnar vi om ett hållbart system. Vi vill och kan bidra med en flexibilitet, till exempel genom mer av utfallsbaserad ersättning där löpande utvärdering kan medföra återbetalning, eller där partnerna enas om ersättningstak.  Vi ser fram emot att prova lösningar tillsammans och om en fortsatt dialog kring dessa viktiga frågor.