2024-12-11

Kommissionen kommenterar ny särskild nationell vårdgaranti för sällsynta sjukdomar

Sammanfattning

I Sverige har ca 300 sjukdomar identifierats som sällsynta och allvarliga av Socialstyrelsen. EU:s definition på en sällsynt sjukdom är färre än 100 patienter på en miljon invånare, medan definitionen av mycket sällsynta diagnoser (Ultra Rare Disease) är färre än 20 på en miljon invånare. Trots det låga antalet drabbade patienter är den negativa inverkan på patienter, familjer och samhälle mycket stor eftersom sjukdomarna ofta är mycket allvarliga, kroniska och progressiva, ofta med dödlig utgång.

Kommissionen för Innovativa Särläkemedel är ett initiativ av elva forskningsintensiva läkemedelsföretag. Målsättningen med kommissionen är att lyfta fram förslag som kan bidra till att förbättra den svenska vårdmodellen för personer med sällsynta sjukdomar.

Kommissionen vill med denna skrivelse ge ett konkret bidrag till utredningens arbete – med ett förslag om ny, särskild nationell vårdgaranti för sällsynta sjukdomar.  Kommissionen vill också ge ett inspel till utredningens uppdrag att föreslå statliga engångsinsatser för att korta vårdköerna med ett förslag om nationella stimulansmedel för sällsynta sjukdomar.

Bakgrund

Sverige har, vilket poängteras redan i direktiven till utredningen (dir 2024:50), sedan relativt lång tid tillbaka en nationell vårdgaranti. Vårdgarantin är en lagstadgad rättighet som ska garantera den enskilde vård inom en viss tid. Den exakta utformningen, garantins innehåll, har förändrats över tid.

Vårdgarantin innebär bland annat att om inte vård kan ges på den vårdenhet till vilken patienten har sökt har denne rätt att få sin vård utförd av annan vårdgivare i samma eller annan region utan extra kostnad.  Om vård ska ges eller vilken slags vård som ska ges anges inte av vårdgarantin.

Vid sidan av vårdgarantin har regeringen sedan 2010 avsatt avsevärda ekonomiska medel för att öka tillgängligheten; över 20 miljarder kronor har tillförts regionerna under den tiden. Men trots de vidtagna åtgärderna har, konstaterar regeringen i direktiven, den lagstadgade vårdgarantin inte fungerat fullt ut. ”Tvärtom har väntetiderna fortsatt att öka de senaste åren och den lagstadgade vårdgarantin följs i allt lägre utsträckning”, skriver regeringen (s 2).

En patientgrupp som under lång tid har varit negligerad i sjukvårdspolitiken i allmänhet och i fråga om riktade insatser och rätt till vård i synnerhet, är patienter med sällsynta diagnoser. Alltför många får idag inte tillgång till den vård och behandling i form av exempelvis relevanta mediciner som de är i behov av – och har rätt att kräva.

Skillnaderna över landet är också mycket stora; nationell jämlikhet för personer med sällsynta sjukdomar existerar inte mer än på papperet. Det beror delvis på att sällsyntheten medför ett drag av ”postkodlotteri”, där vissa regioner har mer kompetens och resurser än andra att diagnostisera, behandla och medicinera sjukdomarna.

Successivt har emellertid uppmärksamheten för sällsynta sjukdomar och sällsynta hälsotillstånd ökat inom politiken, inte minst efter hårt och engagerat upplysnings- och opinionsarbete från berörda patienter och deras organisationer. Våren 2022 gjorde riksdagen, på socialutskottets förslag, ett så kallat tillkännagivande till regeringen.

”Patienter i hela landet behöver få tillgång till bästa tillgängliga vård på ett jämlikt sätt. När det gäller sådana läkemedel som generellt sett når mycket små patientgrupper och produceras i mindre mängder vill utskottet understryka att det är av stor vikt att de aktuella patienterna får tillgång till dessa läkemedel. Konkreta åtgärder behövs på området. Enligt utskottet behövs en särskild nationell strategi och en särskild finansiering för att patienter i hela landet ska få tillgång till läkemedel mot sällsynta sjukdomar och diagnoser. Regeringen bör vidta åtgärder för att åstadkomma detta”, skrev socialutskottet (2021/22:SoU21).

I enlighet med riksdagens ställningstagande har regeringen initierat flera viktiga processer för att förbättra situationen för personer med sällsynta sjukdomar. Arbetet med en nationell strategi pågår; Regeringskansliet, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) och Sveriges Kommuner och Regioner (SKR) har en dialog om finansiering av läkemedel, där också särläkemedel ingår.

Men det behövs också tas ett mer samlat, principiellt och långsiktigt grepp kring rätten för människor med sällsynta sjukdomar att få adekvat vård och behandling. Vårdgarantin erbjuder en beprövad modell för det.

Det krävs också åtgärder i ett kortare tidsperspektiv. Frågan om nationell pott, nationella stimulansmedel, har utretts tidigare. Utredningens uppdrag om statliga engångsinsatser för att korta köer erbjuder en möjlighet att ta vara på dessa förslag och skrida till handling.

Ny särskild nationell vårdgaranti för sällsynta sjukdomar

Vårt förslag innebär att staten inför en ny särskild, nationell vårdgaranti för sällsynta sjukdomar. I korthet innebär det följande.

• Den patient som har en sällsynt sjukdom omfattas, precis som andra patienter, av den generella nationella vårdgarantin. Men för patienter med sällsynta diagnoser föreslår vi att staten ”utfärdar” en skärpt, särskild, nationell vårdgaranti. Den innehåller ett antal specifika rättigheter och villkor.
• Definitionen av sällsynthet ska följa EU:s riktvärde: I Europa definieras en diagnos som sällsynt om den förekommer hos högst 5/10 000 personer. Tillstånden ska även vara livshotande eller inkludera en omfattande funktionsnedsättning för att falla under denna definition.
• Den särskilda nationella vårdgarantin innebär en rätt för patienten att få behandling av läkemedel som är godkända av relevanta myndigheter och som klarar prövning utifrån en ny kostnadsutvärderingsmodell.
• Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, får i uppdrag att ta fram förslag till en ny kostnadsutvärderingsmodell som tar större hänsyn till de speciella förutsättningar som gäller för sällsynta sjukdomar (detta arbete pågår inom ramen för ett regeringsuppdrag).
• På sikt är det möjligt att kostnaderna för läkemedel helt och hållet överförs från regionerna till staten. I ett kortare perspektiv föreslås att kostnaden för särläkemedel förs över från regionerna till staten, i syfte att garantera snabb tillgång och nationell jämlikhet i införandet.
• Den särskilda vårdgarantin för sällsynta sjukdomar innebär en rätt att få behandling inom Sverige. Om Sverige inte kan erbjuda relevant behandling ska den enskilde ha rätt att få behandlingen genomförd på Sveriges bekostnad inom EU/EES. Redan idag finns en rätt att få bedömd vård utförd i andra länder inom EU/EES-området men möjligheten utnyttjas i relativt liten omfattning. Ökad rörlighet över de europeiska gränserna behöver uppmuntras.

I det i maj 2022 till regeringen överlämnade betänkandet från Delegationen för ökad tillgänglighet i hälso- och sjukvården (SOU 2022:22) reflekterar utredningen om väntetider i sjukvården i Danmark.  ”I Danmark ska regionen hjälpa patienten vidare vid cancer och ischemisk hjärtsjukdom om vård inte kan ges inom en fastställd kortare maximal väntetid. Om regionen i Danmark inte klarar det är regionen skyldig att vända sig till Sundhedsstyrelsen (dansk motsvarighet till Socialstyrelsen) om patienten önskar det. Sundhedsstyrelsen ska då försöka att finna vård till patienten inom eller utom landet inom den fastställda maximala väntetiden”, skriver utredaren (s 59). Det är en modell som bör prövas också i Sverige för sällsynta hälsotillstånd.

Nationella stimulansmedel för sällsynta sjukdomar

Under de senaste åren har det vid ett par tillfällen tillförts särskilt riktade resurser till vård och behandling av sällsynta sjukdomar. Det har emellertid skett i relativt blygsam skala. Ett exempel är de ekonomiska resurser som 2021, inom ramen för en överenskommelse mellan staten och SKR, tilldelades landets medicinska centrum för sällsynta diagnoser och den samverkansregionala strukturen för kunskapsstyrning. Frågan om tillgång till läkemedel, vilket ofta är avgörande för människor med sällsynta sjukdomar, har aldrig omfattats.

Frågan om särskild nationell finansiering av särläkemedel har behandlats i flera statliga utredningar, bland annat i Toivo Heinsoos läkemedelsutredning från 2018. Heinsoo presenterade där ett konkret förslag till nationell pott, som ett inslag i en större läkemedelsreform, som skulle öka den nationella finansieringen av särläkemedel och också bidra till ökad utjämning av kostnader över landet.

I utredningen finns ett räkneexempel som anger siffran 200 miljoner approximativt för statens resurstillskott till regionerna. Det handlar om permanent, årligt, tillskott. Om staten nu ska göra en engångsinsats för att få snabb men ändå varaktig effekt är det vår bedömning att ett tillskott på 600 miljoner kronor, motsvarande ett årligt tillskott på 200 miljoner kronor under tre år, är rimligt. Efter tre år bör satsningen utvärderas och beslut tas om eventuell fortsättning.

En tillförsel av ekonomiska resurser i den storleksordningen skulle utgöra en bra startpunkt på en mer långsiktig satsning på ett område som tidigare varit uppenbart underfinansierat. På längre sikt, exempelvis inom ramen för en särskild vårdgaranti för sällsynta sjukdomar, behöver det statliga ekonomiska ansvarstagandet öka väsentligt.

Men en statlig satsning skulle också ge ett verksamt bidrag till ökad tillgänglighet för människor med sällsynta sjukdomar inte i en avlägsen framtid utan här och nu. Och om staten ska genomföra engångsinsatser för kortare vårdköer framstår patientgruppen personer med sällsynta sjukdomar som ovanligt angelägen att prioritera. Det är människor med ofta mycket allvarliga, livshotande, sjukdomar, vars hälsotillstånd i hög grad vanligen också har stor, negativ inverkan på nära anhöriga, familj och vänner.

Förslaget innebär mer precist att staten tillför regionerna 600 miljoner kronor för en engångsinsats med syfte att öka tillgängligheten till nödvändiga läkemedel för människor med sällsynta sjukdomar – i enlighet med följande modell:

• Mot bakgrund av ett beslut i riksdagen om att allokera de 600 miljonerna sluter staten, genom regeringen, en överenskommelse med Sveriges Kommuner och Regioner, SKR, som innehåller en närmare beskrivning av enligt vilka principer resurserna ska fördelas och hur användningen av resurserna ska utvärderas. Utvärderingen sker efter tre år då också beslut om fortsättning på insatsen fattas.
• Insatsen utvärderas av oberoende expertis. Till denna utvärdering ska knytas en expert- och referensgrupp bestående av företrädare för väsentliga intressenter såsom SKR, myndigheter, patientorganisationer och läkemedelsindustrin. I uppdraget för utvärderingen ska ingå att, om så anses rimligt, lägga förslag om mer långsiktiga lösningar på finansieringen av särläkemedel.
• Riksdagens socialutskott följer, som ett led i sin uppföljnings- och kontrollverksamhet gentemot regeringen, upp hur insatsen utvecklas. Det sker i samband med utvärderingen efter tre år men också löpande exempelvis genom hearingar och seminarier där viktiga intressenter och experter får komma till tals.

De ekonomiska resurserna fördelas till regionerna utifrån ansökan från regionerna. Lämplig och relevant central myndighet prövar ansökningarna i enlighet med de kriterier som fastslås i överenskommelsen mellan regeringen och SKR. Regionerna bör kunna få ersättning för delar eller hela kostnaden för särläkemedel inom sin region.