Debatt: TLV:s förslag ökar inte tillgången på särläkemedel

Tyvärr ser vi, som företräder patientgrupper med sällsynta diagnoser, att förslagen inte kommer att ge klarhet eller förbättra tillgången till livsförändrande läkemedel för majoriteten av våra medlemmar. Även om vissa steg i rätt riktning har tagits, kvarstår stora problem.

Trots att flera läkemedel för sällsynta hälsotillstånd är godkända inom EU, är det vanligt att de inte når svenska patienter. Läkemedlen kan till exempel av kostnadsskäl nekas nationell subvention av TLV, eller så får de en negativ rekommendation från Rådet för nya terapier (NT-rådet) vid Sveriges Kommuner och Regioner (SKR), vilket innebär att regionerna inte införskaffar läkemedlen.

TLV:s rapport innehåller nya kriterier som ska stärka tillgången. Efter vår granskning står det dock klart att dessa förändringar inte kommer att förbättra situationen nämnvärt. Tre kriterier i rapporten är särskilt problematiska:

1. Gränsen på 100 patienter: detta innebär att endast de mest sällsynta tillstånden kvalificerar sig. Den vedertagna gränsen för ”ultra-sällsynta” sjukdomar är cirka 200 patienter i Sverige, så gränsen på 100 patienter gör att många sällsynta diagnoser exkluderas.

2. Kravet på ”mycket hög svårighetsgrad”: det saknas tydliga riktlinjer för hur detta ska mätas. Ska faktorer som personligt lidande, påverkan på anhöriga eller förväntad livslängd vägas in? Godtyckliga gränsdragningar riskerar här att avgöra om en diagnos anses vara värd en högre betalningsvilja. Tuffa besked väntar dem med ”endast” hög svårighetsgrad.

3. Brist på klinisk evidens: TLV är inte tillräckligt utförligt i beskrivningen av hur detta ska hanteras. Klinisk evidens blir extra svår att uppnå för nya läkemedel för små patientgrupper. Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) och TLV vill dessutom ofta se olika data i sina respektive processer för läkemedel, vilket försvårar förloppet ytterligare vid införande i Sverige.

Sammantaget ser vi en låg sannolikhet för att fler innovativa och dyra terapier ska kunna godkännas inom ramen för TLV:s nuvarande riktlinjer. Regionerna och NT-rådet måste också justera sina bedömningsgrunder för att skapa verklig förändring.

Andra EU-länder har infört lösningar på problemen, som att snabbt godkänna läkemedel till listpris och sedan justera ersättningen baserat på den faktiska kliniska nyttan. Sådana flexibla modeller saknas i Sverige.

Europeiska unionens mål är att uppmuntra forskning på särläkemedel och ge patienter snabb tillgång till effektiva behandlingar. Men den svenska modellen motverkar ofta detta. Enligt den senaste så kallade WAIT-rapporten, som sammanställs av den europeiska läkemedelsindustrins branschorganisation EFPIA, når endast ett av fem särläkemedel utanför cancerområdet svenska patienter.

Så efter mer än ett decennium av statliga utredningar står vi fortfarande utan verklig förändring. För patienter och deras familjer blir det omöjligt att förstå varför vissa behandlingar är tillgängliga i andra EU-länder men inte i Sverige.

Vi vill därför fråga sjukvårdsminister Acko Ankarberg Johansson (KD) och regeringen: hur många fler utredningar krävs innan vi ser konkreta förbättringar för de patienter som är i starkt behov av dessa läkemedel?

Jens Händel Hall, ansvarig för samhällskontakter, Föreningen för kortväxta

Lise Lidbäck, förbundsordförande, Neuroförbundet

Maria Westerlund, förbundsordförande, Riksförbundet Sällsynta diagnoser