2023-04-12

Kunskapsunderlag om tillgängliggörande av särläkemedel i svensk hälso- och sjukvård

Nyligen släppte ett antal regioner ett gemensamt kunskapsunderlag om särläkemedel. Kommissionen välkomnar att regionerna och SKR tittar närmare på denna fråga, samtidigt som vi ser ett antal områden där vi gärna sett en mer ingående analys.

Region Västerbotten, Region Skåne, Region Örebro län, Region Stockholm och Sveriges Kommuner och Regioner (SKR) har tillsammans tagit fram rapporten ”Kunskapsunderlag – Tillgängliggörande av särläkemedel i svensk hälso- och sjukvård”. Underlaget belyser en rad viktiga frågeställningar, specifikt rörande tillgångsfrågan och i stort välkomnar Kommissionen initiativet. Samtidigt vill vi lyfta några områden som behöver djupare analys, eller där vi gör en annan bedömning.

Kommissionen saknar en mer gedigen analys över de läkemedel som har beviljats försäljning i Sverige. I kunskapsunderlaget undersöks tillgången till behandling i enskilda patientkohorter, men utan att titta på faktiskt förskrivning – alltså antalet patienter som faktiskt får den behandling som finns tillgänglig. Utan att inkludera en komponent som bedömer uppskattning av täckningsgrad anser vi att det är missvisande att prata om ”patient access”, när det i själva verket rör sig om första försäljning av en förpackning av läkemedlet. Här efterfrågar Kommissionen ett förtydligande av den beräkningsmodell som författarna har använt. Specifikt bör rapportens val av ”patient access” kontra ”första försäljning” alternativt ”market access” tydliggöras, detta då det påverkar eventuella slutsatser dragna kring tillgängligheten för patienter för respektive läkemedel.

Försäljningsdata från Kommissionens medlemmar indikerar att många av dessa läkemedel som i kunskapsunderlaget gruppernas under kategorin ”patient access”, endast når en mindre andel av den potentiella patientpopulationen, vilket tydliggör den ojämlika vården över landet.

Dessutom, sett till de 18 läkemedel som rapporten anser vara av mindre relevans för den svenska marknaden bör bedömningskriterierna för urvalet tydliggöras och förstärkas. Det gäller särskilt de läkemedel som rapporten menar saknar patientgrupp i Sverige.

Det finns flera sätt att förbättra tillgången till särläkemedel, oavsett var i landet patienten bor. Kommissionen förespråkar tydligare samordning, och en nationell plan för sällsynta hälsotillstånd.

Läs kunskapsunderlaget i sin helhet här.

Svar från Region Skåne, Region Örebro Län och Region Västerbotten

I kommissionens nyhetsbrev för april belyses det kunskapsunderlag som regionerna Västerbotten, Skåne och Örebro tagit fram i syfte att öka kunskap om tillgängliggörandet av särläkemedel till patienter, inklusive införandeprocesser och användning i svensk hälso- och sjukvård. Kunskapsunderlaget är en vidareutveckling av den metoddiskussion som initierades av Lif under 2021, med anledning av den missvisade bilden av tillgång till läkemedel i Sverige som förmedlades i 2020 års WAIT-rapport. Denna metoddiskussion fördes sedermera även med er i Kommissionen för Innovativa särläkemedel under hösten 2021.

Då ni efterfrågar en mer ingående analys inom ett antal områden och ser metodologiska tveksamheter i kunskapsunderlaget önskar vi här förmedla tre förtydliganden.

• Tillämpningen av försäljning som proxy för användning och tillgängliggörande (”patient access”) var ett medvetet val för att undvika subjektiva uppskattningar av så kallad ”relevant täckningsgrad” (eller ”relevant försäljning” som tidigare förekommit i svenska WAIT-analyser). Kommissionen önskar ett förtydligande av den beräkningsmodell som använts. Det enkla svaret är att ingen beräkningsmodell har behövt användas för ”patient access”, bara faktiska försäljningssiffror. Se nedan resonemang i det metodförslag som regionerna förmedlade till Lif i samband med WAIT-diskussionen 2021.
  Tröskelvärden eller kriterier för ”relevant försäljning” rekommenderas inte då detta bygger på godtyckliga antaganden om vad som är en rimlig försäljningsnivå för ett visst läkemedel och frångår helt utgångspunkten för läkemedelsanvändning i svensk hälso- och sjukvård: Att patientens behov ska bedömas utifrån givna förutsättningar och ligga till grund för valet av medicinsk motiverad behandling, enligt vetenskap och beprövad erfarenhet. Tröskelvärden utestänger vidare bl a incidensen av individuell subvention och riskerar även att slå fel i analysen av särläkemedel med små patientgrupper. Notera också att jämlik tillgång till läkemedel inte är detsamma som att samtliga patienter inom en patientpopulation ska ha exakt samma behandling eller att samtliga 21 regioner använder olika läkemedel i samma utsträckning. Detta skulle frångå behovsperspektivet och ambitionen om personcentrerad vård. Notera att även WAIT-rapporten i sin metod räknar med individuellt subventionerade läkemedel för enskilda patienter som ”tillgängliga” läkemedel.
• Kommissionen menar att vissa av läkemedlen endast når en mindre andel av den potentiellt tänkbara patientpopulationen och att detta skulle ”tydliggöra den ojämlika vården över landet”. Regionerna delar inte denna uppfattning. Försäljningsdata i sig är inte lämpliga för att svara på frågan om vården är jämlik eller inte i Sverige och vi menar att bedömningen av ”potentiell patientpopulation” är komplex och oftast spekulativ. Valet av behandling är individuellt och sker i dialog mellan förskrivare och patient och mot bakgrund av den enskilda patientens behov och förutsättningar, risk-nytta-avvägningar, och i relation till andra tillgängliga behandlingsalternativ (inte bara läkemedel). Stora skillnader inom patientpopulationer när det gäller sjukdomens svårighetsgrad och möjligheten till en mer individbaserad diagnostik och behandling innebär att valet av behandlingen inte alltid kan följa en standard, speciellt i situationer med mycket sällsynta sjukdomar där det av naturliga skäl inte finns tillgång till standardiserade vårdförlopp. För de läkemedel som subventioneras är företagens priser också en viktig faktor när det gäller tröskel för
  användandet. Att man som företag förväntar sig en så snabb och omfattande försäljning som möjlig är förståelig, men detta bör inte sammanblandas med jämlik vård.
  Referens till Kunskapsunderlag från 2022 om Tillgänglighet och användning av icke-onkologiska särläkemedel som tittade mer ingående på försäljningsstatistik.
• 18 läkemedel har ingen fullföljd eller pågående nationell process och saknar regionalt beslut om individuell subvention. Kommissionen hänvisar till en redovisning, i kunskapsunderlaget, av 18 läkemedel som anses vara av ”mindre relevans för den svenska marknaden” och anser att bedömningskriterierna bör tydliggöras och förstärkas. Kunskapsunderlaget har inte klassificerat läkemedel som relevanta eller inte och har därför inte använt några bedömningskriterier för detta. De urval som har skett redovisas i metodkapitlet och utgår från om läkemedel tillhandahålls eller inte, om läkemedel har nationella eller regionala subventionsbeslut eller inte, samt om läkemedel har försäljning och därmed har använts och tillgängliggjorts till patienter. De 18 läkemedel som redovisas tillhör kategorin ingen subvention och ingen användning. Mer information om de flesta av dessa läkemedel finns som fördjupning i fotnoterna som redovisas på sidan 11 i kunskapsunderlaget.De kvalitativa bedömningar som redovisas i kunskapsunderlagets metodavsnitt har genomförts av medicinsk och farmakologisk expertis från hälso- och sjukvården, genom granskningar av EPAR-rapporter, samt genomgång av kompletterande information om marknadsgodkännande, införande och läkemedelsanvändning hämtade från ema.europa.eu, lakemedelverket.se, socialstyrelsen.se, tlv.se, janusinfo.se. Den kvalitativa analysen har bland annat syftat till att identifiera potentiella förklaringsfaktorer till varför vissa läkemedel används och andra inte. Utgångspunkt har varit de åtta förklaringsfaktorer för tillgängliggörande och användning av läkemedel samt tid för införande som IQVIA tagit fram (se sidan 10 i kunskapsunderlaget).

Kunskapsunderlaget förmedlar en mer komplett bild av tillgängliggörande och användning av europeiskt marknadsgodkända särläkemedel i svensk hälso- och sjukvård, ett system som likt alla hälso- och sjukvårdssystem präglas av begränsade resurser. Vi anser att kunskapsunderlaget utgör ett stort steg framåt jämfört med tidigare analyser och vår ambition har varit att fånga relevanta parametrar för tillgängliggörandet, inklusive tidsaspekten i införandeprocessen. En mer heltäckande analys har inte varit möjlig i just detta kunskapsunderlag och regionerna arbetar löpande med att förbättra de egna analyserna av hur läkemedel introduceras i Sverige och Europa. Precis som Kommissionen påpekar ser även vi ett stort värde av att förstå försäljningsstatistik, prissättning och kostnader bättre mot bakgrunden av resursknapphet och prioriteringsnödvändigheter. Detta är något som ligger med i vår framtida planering från ett regionalt perspektiv.

Vårt fokus är att identifiera relevanta förbättringsområden som kan bidra till att stärka tillgängliggörandet av effektiva, säkra och kostnadseffektiva behandlingsalternativ för patienter och samtidigt säkerställa långsiktig hållbarhet för svensk hälso- och sjukvård. I detta ingår såklart även åtgärder för patienter med sällsynta och svåra tillstånd enligt den etiska prioriteringsplattformen.

Kunskapsunderlaget har bidragit till en ökad förståelse kring tillgängliggörandet av läkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar. Vi räknar med att dessa förtydliganden förmedlas till prenumeranterna av ert nyhetsbrev, i syfte att skapa goda förutsättningar för en mer transparent och framåtsyftande dialog och samverkan mellan hälso- och sjukvård och läkemedelsindustrin i Sverige.

Maria Landgren, Läkemedelschef, Region Skåne
Maria Palmetun-Ekbäck, Chef Läkemedelscentrum, Region Örebro län
Jörn Schneede, Chef Läkemedelscentrum, Region Västerbotten