2024-05-29

Debatt: ”Stärk EU-samarbetet kring sällsynta diagnoser”

Amelie Tarschys Ingre, Karin Karlsbro och Lina Nordquist från Liberalerna skriver i Dagens Medicin 27 maj att fler EU-medborgare ska kunna vårdas vid ett nationellt centrum för sällsynta diagnoser i ett annat medlemsland.

Människor med sällsynta diagnoser har under lång tid svikits av vården. Utöver att de lever med ett stort lidande möts de ofta av oförståelse och okunskap. Därför vill Liberalerna stärka det nationella och europeiska samarbetet kring sällsynta diagnoser.

Inom EU definieras en sällsynt diagnos som en sjukdom eller skada med omfattande funktionsnedsättning och som drabbar färre än 5 av 10 000 individer. Mer än 80 procent av de sällsynta diagnoserna är av genetiskt ursprung, och många av dem är kroniska och livshotande.

Redan 2009 rekommenderade EU att medlemsländerna skulle ta fram nationella strategier för sällsynta diagnoser. Trots det har Sverige ännu ingen sådan strategi. Den bristande samordningen har gjort att kunskapen är splittrad och kvaliteten på vården ojämlik i landet. Men tack vare den nuvarande regeringen har Socialstyrelsen äntligen fått i uppdrag att ta fram en nationell strategi.

EU har insett att frågan om sällsynta diagnoser är större än varje enskilt medlemsland. Det tydligaste exemplet är Europeiska referensnätverk (ERN), som ger vårdgivare och patienter tillgång till den bästa expertisen och snabba kunskapsutbyten. För närvarande finns 24 ERN som förbinder nästan 1 600 nationella centra för sällsynta diagnoser över hela EU.

Liberalerna har länge drivit frågan om en ökad nationell och internationell samverkan kring sällsynta diagnoser. Med regeringens pågående arbete och framtida strategi på området finns nu ett unikt tillfälle att även stärka Sveriges roll i EU-samarbetet om frågan.

• Öka antalet nationella centrum för sällsynta diagnoser: Vården och forskningen behöver samordnas, både nationellt och inom EU. Genom att dela på ansvaret och koncentrera kunskapen ökar vi möjligheterna till en bättre vård för patienter med sällsynta diagnoser. I Sverige finns många goda exempel, till exempel för cystisk fibros som aktualiserar Stockholm, Göteborg, Uppsala och Lund.

• Fler EU-medborgare ska kunna vårdas vid ett nationellt centrum för sällsynta diagnoser i ett annat medlemsland: EU är en global knutpunkt för arbetet med sällsynta diagnoser. Men trots det vårdas relativt få EU-medborgare i andra medlemsländer. När Sverige rymmer Europas bästa sjukhus, i form av Karolinska universitetssjukhuset, bör fler EU-medborgare kunna ta del av vården av sällsynta diagnoser här.

• Sverige ska aktivt delta i integreringen av ERN i de nationella sjukvårdssystemen (JARDIN): I år påbörjas det banbrytande pilotprojektet som ska förbättra tillgängligheten till ERN för patienter inom EU. Särskilt glädjande är att arbetet även inkluderar Ukraina. Under tre år ska medlemsländerna förses med implementerbara lösningar inom olika verksamhetsområden, till exempel patientflöden och datahantering av sällsynta sjukdomar.

• Inför ett svenskt och europeiskt mellanläge mellan klinisk prövning och godkänt läkemedel, ett sällsynt godkännande. För en del allvarliga och mycket sällsynta tillstånd finns ingen fungerande behandling. Samtidigt är de svårt sjuka patienterna så få att det tar oerhört lång tid att samla data om möjliga behandlingar. Därför behövs ett mellanläge, där säker och lovande behandling får ordineras under strikt övervakning och noggrann insamling av hälsodata.

Likt Sverige behöver även andra medlemsländer bidra ännu mer. När expertisen och resurserna är knappa ställs högre krav på samarbete. I slutändan genererar det ett ovärderligt mervärde för patienter med sällsynta diagnoser. På detta sätt kan Sverige och andra medlemsländer reglera vårdskulden till en sviken patientgrupp inom EU.