2017-06-09

Rekommendationer från ORPH-VAL

Sällsynta sjukdomar är en viktig folkhälsofråga med stora ouppfyllda behov. Inrättandet av EU:s regelverk för särläkemedel har lyckats främja investeringar i forskning och utveckling av särläkemedel. Trots dessa framsteg har inte alla patienter tillgång till de nya läkemedlen. Spridningen av särläkemedel påverkas av många faktorer, men en av de viktigaste är svårigheten att fatta beslut om prissättning och ersättning kring sällsynta sjukdomar. Hittills har det saknats samstämmighet kring vilka bedömningskriterier, perspektiv och bedömningsprocesser som är lämpligast.

Denna rapport föreslår nio principer som dels kan bidra till att skapa enhetligare prissättnings- och ersättningsbedömningar av särläkemedel i Europa, dels kan säkerställa att processerna för värdebedömning, prissättning och finansiering speglar sällsynta sjukdomars särdrag och främjar hållbarhet inom både hälsovårdssystem och innovationen på området. Dessa rekommendationer har utarbetats av arbetsgruppen ORPH-VAL (European Working Group for Value Assessment and Funding Processes in Rare Diseases), som är ett samarbete mellan specialister på sällsynta sjukdomar, patientrepresentanter, akademiker, politiker, branschrepresentanter och utvärderare av teknologier i vården. ORPH-VAL grundar sina rekommendationer på en noggrann granskning av befintlig litteratur kring prissättning och ersättning för särläkemedel samt omfattande samråd med berörda experter, inklusive betalande parter, reglerande myndigheter och patienter. Principerna täcker fyra områden: beslutskriterier för särläkemedel, beslutsprocess för särläkemedel, hållbara finansieringssystem för särläkemedel samt samordning inom Europa.

Rapporten presenterar även en vägledning till de centrala beståndsdelar vad gäller särläkemedels värde som genomgående bör övervägas vid varje bedömning av särläkemedel. De principer som beskrivs i denna rapport kan också vara till hjälp för att skapa ett begynnande samförstånd i ämnet och identifiera områden där ett konsekvent tillvägagångssätt för betalning är möjligt och fördelaktigt. Samtliga berörda aktörer har en skyldighet att arbeta tillsammans för att säkerställa att det som särläkemedel utlovar förverkligas.

Ta del av hela rapporten på engelska här.