Kommissionen för Innovativa Särläkemedel är ett initiativ av tio forskningsintensiva läkemedelsföretag, bestående av:

Alexion,
Alnylam,
Amicus,
BioMarin,
Chiesi,
Johnson & Johnson,
Novo Nordisk,
Orchard Therapeutics,
Roche,
Sanofi Genzyme,
och Vertex.

Kommissionen efterlyser förbättringar inom vården av personer med mycket sällsynta och livshotande sjukdomstillstånd. Detta inkluderar diagnostisering, sjukdomsbehandling och tillgång till innovativa läkemedel. Patienter med livshotande, ovanliga sjukdomar väntar ofta i flera år på en korrekt diagnos och därefter väntar ofta en kamp för att få vårdresurser.

Målsättningen med kommissionen är att lyfta fram förslag som kan bidra till att förbättra den svenska vårdmodellen för personer med sällsynta sjukdomar.

Framför allt vill kommissionen uppmärksamma bristerna i det svenska systemet för utvärdering av och tillgång till nya mediciner för dessa patienter. Läkemedel för sällsynta och mycket sällsynta sjukdomar utvärderas idag på samma sätt som för bredare sjukdomar. Kommissionen anser det uppenbart att den nuvarande modellen leder till en ojämlik tillgång till vård och medicinering för svenska patienter med sällsynta diagnoser.